早產兒福音！健保通過治療新生兒呼吸窘迫、脊髓性肌肉萎縮症及自體免疫相關疾病藥品

為提升病人使用新藥之可及性，健保致力於加速新藥之收載及擴增給付範圍，日前中央健康保險署（以下簡稱健保署）通過多項新藥給付，提升罕病病友、兒童、克隆氏症等脆弱族群之照護，共挹注藥費約 23.95 億元，約 2,353 位病友受惠。

未來亦將持續與藥物共擬與專家、醫界團體、付費者代表、病友團體及製藥界代表等召開會議討論，一起努力，持續為病人給付具成本效益之新藥。

▲新生兒呼吸窘迫症候群是新生兒常見病症。（示意圖）

新藥給付對象 1：早產兒、未插管治療的新生兒

健保署向來重視兒童族群的醫療照護及提升治療品質，由於早產兒常見之新生兒呼吸窘迫症候群（Infant respiratory distress syndrome，簡稱IRDS、NRDS），此症會影響約1 %的新生兒並造成早產兒的死亡。

新生兒呼吸窘迫症候群出生後不久即會開始，發作表現為呼吸急促、心跳過快每分鐘超過60下、胸壁回縮凹陷、呼氣有咕嚕聲、鼻翼搧動和皮膚變成藍色，甚至死亡。

為有效緩解新生兒症狀及減少插管治療之痛苦，健保署加速收載新藥──凱適福氣管吸入懸液劑（表面張力活化素，Curosurf），並同時放寬給付規定用於未插管治療的新生兒病人，以期及早用藥，降低新生兒死亡率。

▲在台灣，估計每6,000～10,000個新生兒就有一人罹患脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。（示意圖）

新藥給付對象2：脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病友

脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA）是一種罕見的神經退化性疾病，患者因為脊髓中用來調節肌肉運動及強度的運動神經元無法有效運作。這些運動神經元藉由中樞神經系統（CNS）的訊號，調節肌肉的運動。中樞神經系統（CNS）為人體神經系統的一部份，包含大腦以及脊髓。當運動神經元喪失功能後，因為肌肉停止接收來自CNS的訊號，會逐漸造成肌肉無力和萎縮（肌肉質量及強度逐漸降低），但智力發展完全正常。

在台灣，估計每6,000～10,000個新生兒就有一人罹患脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病人的症狀程度差異很大，但其嚴重程度與SMN2基因數越少和症狀發作年齡越小有關。發病年齡從出生到成年皆有可能。

為滿足SMA（脊髓性肌肉萎縮症）病友的期待，放寬含諾西那生（nusinersen）成分之脊髓腔內注射藥物及含服脊立口服溶液用粉劑（risdiplam）成分之口服液劑之給付條件：

(1)原「3歲以下發病確診」擴增至「18歲以下發病確診」。

(2)取消上肢運動功能上肢肌力測試（RULM）≥15分起始治療條件。

(3)使用含諾西那生（nusinersen）或risdiplam藥品後出現嚴重不耐受反應，得轉換一次。

本次擴增給付廠商同意降價，預估每人每年藥費約660萬元，約250名病人受惠，藥費新增19億元。

▲全身型膿疱性乾癬（GPP）是一種嚴重且罕見的自體發炎性疾病。（示意圖）

新藥給付對象3：全身型膿疱性乾癬（GPP）病友

全身型膿疱性乾癬（Generalized Pustular Psoriasis ,簡稱GPP）是一種嚴重且罕見的自體發炎性疾病，因身體裡的特定發炎反應路徑發生異常的活化，而引起的連續發炎反應。

這是一種罕見的終身皮膚病，急性發作可能會毫無預警來得又急又猛，如果未即時妥善治療，甚至可能會危及性命。全身型膿疱性乾癬（GPP）的病徵，是身體大片區域突然出現疼痛、充滿膿液的水泡，可能伴隨發燒、頭痛、極度疲倦或皮膚灼熱感。

目前越來越多的研究顯示，全身型膿疱性乾癬（GPP）與免疫系統中的「介白素36」（IL-36）的途徑異常活化有關。「介白素36」（IL-36）是一個發炎前驅物細胞因子，在先天及後天免疫中扮演重要角色。

臨床針對「介白素36」（IL-36）基因突變之全身性膿疱性乾癬尚無標靶治療藥物，由於考量目前3個主要醫療科技評估（HTA）組織均未建議給付含希蓓麗活靜脈輸注液（spesolimab）成分新藥，健保署於113年7月透過暫時性支付方式納入支付，以期讓病人及早接受新藥治療，同時蒐集真實世界使用資料2年後評估治療後急性發作次數及住院頻率，倘具成本效益則納入常規支付。

另外，放寬含abrocitinib（CIBINQO喜繽果）成分藥品用於12歲以上未滿18歲中度至重度異位性皮膚炎之病人。

▲克隆氏症是一種發炎性腸道疾病，好發年齡為15～35歲，高峰期為20歲。（示意圖）

新藥給付對象4：克隆氏症（Crohn's disease）病友

克隆氏症（Crohn's disease），又稱克羅恩病、克隆氏症候群或局部性腸炎，是一種發炎性腸道疾病，可能影響腸胃道從口腔至肛門的任何部分。症狀通常包含：腹痛、腹瀉（如果發炎嚴重可能會呈血性）、發燒和體重減輕。

其他合併症可能發生於腸胃道之外且包括：貧血、皮疹、關節炎、葡萄膜炎和倦怠。可能會因為感染出現皮疹、壞疽性膿皮症或結節性紅斑。腸梗阻也常發生，那些具有此疾病的人罹患腸癌的風險更大。目前並無任何藥物治療和手術能根治克隆氏症。治療選項的目的在於改善症狀，使病情緩解以及預防復發。好發年齡為 15～35 歲，高峰期為 20 歲。

收載新藥喜開悅（risankizumab）用於克隆氏症，該藥品為人類 IgGl 單株抗體藥物，提供臨床醫師多一種用藥選擇。依社團法人台灣發炎性腸道疾病學會資料顯示，克隆氏症及潰瘍性結腸炎未受良好控制，長期併發症為上皮細胞異常增生及大腸癌，嚴重時會導致死亡。

健保署擴增治療克隆氏症及潰瘍性結腸炎藥品之給付規定，倘病人連續 2 次因療程結束暫緩用藥而疾病復發，且第 2 次復發於藥效終止後 3 個月內發生，則可持續使用。

▲新生兒呼吸窘迫、SMA及自體免疫相關疾病之藥品。(圖片提供/中央健康保險署)

整理撰文／林宜屏

資料來源／中央健康保險署

圖片來源／photo-ac

*本網站所發表之文章，均由《嬰兒與母親》及其他相關著作權人依法擁有其法律權益，若欲引用或轉載網站內容， 請與本公司來信接洽，違者將依法處理。聯絡信箱：[email protected]